O estado deve ou não arcar com o tratamento de Doenças Raras, afinal?

Ana e Pedro precisam, cada um, de 150 ml de um determinado medicamento para viver. Outras 100 pessoas precisam de 10 ml do mesmo remédio, cada uma. Devemos priorizar o tratamento de Ana e Pedro ou das outras 100 pessoas?

Nas últimas semanas, o Supremo Tribunal Federal iniciou um dos julgamentos mais importantes de sua história. A decisão, que ocorrerá muito em breve, vai servir como base para juízes definirem se o Estado deve ou não arcar com o tratamento de doenças raras. Na semana passada, tive a oportunidade de discutir essas questões pessoalmente com a ministra Cármen Lúcia, presidente do STF, e com o ministro Marco Aurélio Mello, relator do processo. Senti que ambos compreendem o impacto que a decisão que deverão tomar terá sobre a vida de milhões de brasileiros portadores de uma doença rara, e suas respectivas famílias.

O que são doenças raras?

De acordo com a Organização Mundial de Saúde, doenças raras são definidas como aquelas que têm uma prevalência menor do que 65 casos por 100 000 habitantes. Não há dados epidemiológicos sobre a prevalência dessas doenças no Brasil, mas, como em países que dispõem desses dados, o grupo representa cerca de 5% da população, podemos estimar que 10 milhões de brasileiros tenham uma doença rara. O número total de doenças raras excede 8 000 e cerca de 80% delas são de causa genética. Mesmo entre os 20% que não são de causa totalmente genética, em muitas delas, o componente genético é importante. Portanto, o especialista mais habituado a atender pacientes com doenças raras é o médico geneticista. Frequentemente não têm cura, são crônicas e potencialmente fatais, podendo atingir qualquer família e 75% delas se manifestam ainda na infância. Importante ressaltar que para 99% das doenças raras não existe um medicamento específico, apenas para uma dúzia delas.

O que são medicamentos órfãos?

Os medicamentos utilizados para tratar essas doenças raras são conhecidos como medicamentos órfãos e, por se destinarem a um número pequeno de pacientes, são em geral muito caros. Eles são denominados órfãos porque, em condições normais de mercado, a indústria farmacêutica tem pouco interesse em desenvolver e comercializar medicamentos destinados apenas a um pequeno número de doentes. Para as companhias farmacêuticas, o custo extremamente elevado que representa todo o processo até a introdução no mercado de um remédio não seria recuperado pelas vendas previstas da medicação. Como resultado disso, o potencial mercado para novos tratamentos farmacológicos é também pequeno e a indústria farmacêutica chegaria mesmo a incorrer em perdas financeiras. Por conseguinte, os governos e as associações de doentes defendem a existência de incentivos econômicos que encorajem os laboratórios a desenvolver e comercializar medicamentos para o tratamento das doenças raras. Tudo isso torna tais remédios ainda mais caros, e do ponto de vista do gestor de saúde, muitos deles dão prejuízo e oferecem pequeno ganho na sobrevida e na qualidade de vida dos pacientes que os utilizam.

Judicialização como forma de acesso aos medicamentos órfãos

Não só no Brasil, mas em todo o mundo, há uma crescente preocupação com os gastos em saúde, em especial com medicamentos órfãos . No Brasil, a Constituição, que na semana passada, justamente no dia em que estive no STF completou 28 anos, destaca no artigo 196, que “[…] a saúde é um direito de todos e dever do Estado, garantido mediante políticas sociais e econômicas que visem à redução do risco de doenças e de outros agravos e ao acesso universal e igualitário às ações e serviços para a sua promoção, proteção e recuperação”. Esse conceito tem sido a bandeira da judicialização da saúde e a Justiça brasileira tem acatado quase como regra esse argumento. Em grande parte do país, o Ministério da Saúde e as secretarias estaduais e municipais de Saúde têm lutado contra essa realidade, alegando limitações impostas em seus orçamentos que levam, segundo os gestores, à distorção das prioridades epidemiológicas financiadas pelo orçamento público.

De quem é a culpa pela explosão da judicialização de medicamentos órfãos?

Não há um único culpado pelo problema, todas as partes envolvidas têm sua parcela de culpa. Mas, paradoxalmente, um dos maiores culpados pela explosão da judicialização dos medicamentos órfãos é o que  mais tem reclamado da judicialização: o próprio governo brasileiro, que historicamente vem tratando o atendimento aos pacientes com doenças raras de forma negligente e com enorme descaso. A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), da qual faço parte e já fui presidente, congrega os médicos geneticistas, profissionais que atendem pacientes com doenças raras de causa genética.  Desde 2004, a SBGM vem tentando  convencer (sem nenhum sucesso) o Ministério da Saúde de que é fundamental organizar e ampliar o atendimento aos pacientes com doenças raras. E, quando falamos em atendimento, estamos falando em um conjunto de atos muito mais abrangentes do que o tratamento, bem mais abrangentes que o tratamento medicamentoso. É verdade que o que é judicializado normalmente são só medicamentos, e não outras áreas de atendimento à saúde, como exames laboratoriais importantes para o correto diagnóstico de doenças raras, equipamentos e aparelhos peculiares que pacientes precisam para os cuidados do dia a dia, atendimentos especializados de fisioterapia, psicologia, fonoaudiologia, terapia ocupacional, embora nada disso seja de acesso fácil no SUS. Há uma concepção equivocada e generalizada entre a população brasileira de que dar assistência é só dar  medicamentos, como se a saúde de alguém dependesse só de medicamentos. Existem 8 000 doenças raras e não chegam a vinte aquelas que se beneficiariam atualmente de medicamentos órfãos; porém, como o Ministério da Saúde não consegue resolver o problema do acesso aos medicamentos órfãos, 10 milhões de brasileiros que muito se beneficiariam de uma simples consulta de aconselhamento genético no SUS são prejudicados pela inércia do Ministério da Saúde. Assim, não há nem assistência mínima, ampla e de baixo custo, nem tratamento medicamentoso caro para quem tem uma doença rara.

O governo, quando criticado por essas questões, alega que tem um programa organizado para detectar doenças raras através da triagem neonatal (teste do pezinho), que no entanto atinge apenas meia dúzia entre as 8 000 doenças raras. Entende a SBGM que, quanto mais organizado, amplo e profissionalizado for esse atendimento, menor será o número de pacientes que terão acesso a medicamentos órfãos quando não houver uma clara indicação clínica para o uso delas. Hoje em dia, via judicial, não é difícil conseguir o direito ao tratamento, até mesmo quando em alguns casos possa não haver indicação para tanto.

O histórico descaso do Ministério da Saúde com o atendimento de quem tem uma doença rara

Em 2009 e depois em 2014, o Ministério da Saúde publicou duas portarias “instituindo uma política nacional de atendimento” a doenças raras no âmbito do SUS”. Ambas as portarias não saíram da gaveta do tecnocrata, o mesmo tecnocrata que agora reclama dos impactos maléficos da judicialização. Esse mesmo tecnocrata procrastina a elaboração de Protocolos e Diretrizes Clínicas (PCDTs) para atendimento das pessoas com doenças raras, incentivando, dessa forma, ainda mais a judicialização, pois sem protocolos os medicamentos não podem ser incorporados nem distribuídos no SUS. Em relatório do Conitec de setembro de 2014 esse órgão elenca doze PCDTs para serem implantados em 2015. Em maio de 2015 mais uma vez, uma portaria que ficou só no papel! O Ministério da Saúde publica mais uma portaria, dessa vez tornando pública a decisão de aprovar a “priorização” de PCDTs para doenças raras no âmbito do Sistema Único de Saúde SUS. Doze PCDTs são anunciados, parece que algo vai acontecer! Tal portaria exigindo urgência já está vigente há mais de um ano e meio, e, pasmem, desde então nenhum protocolo novo foi publicado! A grande verdade, que poucos têm coragem de falar, é que não é uma prioridade do Ministério da Saúde facilitar o acesso ao diagnóstico de doenças raras em geral, especialmente aquelas para as quais existem tratamentos caros, já que, quanto mais pacientes com doenças raras para as quais existem tratamentos caros forem diagnosticados, maiores serão os gastos com o tratamento pelos medicamentos órfãos. A judicialização torna o medicamento ainda mais caro, porque o governo perde o poder de negociar e de se planejar para lidar com estoques, sujeita-se a monopólios de distribuição dos medicamentos, perde a capacidade de administrar compras, é ineficaz em relação à escala e tem dificuldade de controle  das quantidades consumidas e estocadas.

Quem ganha e quem perde com a judicialização dos medicamentos órfãos?

O governo sempre achou que gasta menos com a judicialização do que com o acesso oficial a todos que fazem jus aos tratamentos. Os números da judicialização explodiram, demonstrando o grande erro de estratégia do governo. Não foi por falta de alerta da SBGM, que, através de seus pesquisadores, publicou inúmeros estudos, feitos aqui no Brasil, mostrando justamente o contrário! Certamente alguns pacientes que recebem medicamentos órfãos via judicial não os receberiam se houvesse um protocolo científico definindo quem, como, quando e por quanto tempo cada medicamento órfão deveria ser usado.

Por que a Anvisa demora anos para dar o aval a medicamentos órfãos?

Claro que é necessário reduzir drasticamente a judicialização dos medicamentos órfãos e que não é possível oferecer tudo a todos, mas isso não pode ser feito à custa do bloqueio do acesso dos medicamentos que já passaram por rigorosíssimos testes de segurança e efetividade nos órgãos internacionais FDA (EUA) e EMA (Comunidade Europeia). Não há como negá-los aos pacientes que realmente têm indicação e serão beneficiados por medicamentos órfãos, mas sim adotar critérios de inclusão, que passam inexoravelmente pela estruturação do atendimento público a pacientes com doenças raras no Brasil. Há no país um consenso sobre a morosidade da Anvisa, que entre as inúmeras e infindáveis etapas do processo de registro de um medicamento órfão no Brasil, faz visitas locais as indústrias localizadas no exterior, visitas essas que são consideradas totalmente desnecessárias quando estes medicamentos já foram previamente aprovados pelo FDA ou EMA. Uma profunda revisão do processo de aprovação de medicamentos pela Anvisa poderia ser um ato fundamental para diminuir drasticamente a judicialização. Grande parte do problema da judicialização se resolveria se a Anvisa tivesse um processo rápido de registro de um medicamento órfão, aliás, como determina o artigo 12  da lei nº 6.360, de 1976, no seu § 3º, aonde, deixa claro que o registro deveria ser concedido no prazo máximo de 90 (noventa) dias, a contar da data de entrega do requerimento, salvo nos casos de inobservância dessa lei ou de seus regulamentos. Ora, se o governo estivesse realmente empenhado em investir na melhoria da resolutividade da Anvisa, já não o teria feito evitando que se chegasse ao caos atual?

Seria esta questão mais uma no rol de disputas entre o direito coletivo e o direito cidadão?

Ao contrário do que alguns querem levianamente fazer crer, não se trata de mais uma discussão entre o Direito pessoal versus Direito coletivo. Não se trata do direito de uma minoria versus o direito de uma maioria. Os pacientes com doenças raras não têm absolutamente nenhuma autonomia sobre qual medicamento órfão eles precisam, qual volume ou se o medicamento de que precisam é caro ou não. Aqui o que está em jogo é o que a sociedade brasileira (que afinal é quem paga) quer para todos que ficam doentes. Queremos uma sociedade utilitária, em que vidas tenham um custo determinado por fármaco-economistas e tecnocratas, dependendo da frequência das doenças na população, ou uma sociedade que não abra mão dos princípios de universalidade, igualdade, equidade, que, aliás, nortearam a criação do SUS? Equidade é tratar diferentes de forma diferente, que é exatamente o que se necessita neste contexto dos medicamentos órfãos. Apesar de utópico, não podemos abrir mão de perseguir a ideia de viver em uma sociedade em que todos tenham direito a uma vida plena, independentemente da doença que os acometa. Não se trata de um direito de uma minoria, e sim da vontade de uma maioria que entende que ninguém está livre de vir a ter em sua família alguém afetado por uma doença rara. E que, ainda que a doença não acometa alguém da sua própria família, entende que não se pode negar o acesso a melhor qualidade de vida, mesmo que tenha de tirar dinheiro do próprio bolso para tratar o próximo. Já pagamos do próprio bolso por coisas muito menos relevantes. É nitidamente imoral negar o acesso a um medicamento que faz a diferença entre a vida ou a morte, ou mesmo àquele que apenas melhora a qualidade de vida, em especial quando não há no mercado nenhuma alternativa tão eficiente como aquele medicamento. Contanto, claro, que o medicamento em questão seja seguro e não experimental. Temos de lembrar que mesmo que o medicamento não cure ou não  contenha a evolução da doença ele pode manter o paciente em boas condições para ter acesso à geração seguinte de medicamentos que virão; certamente mais eficientes. Você sabe quanto custa ao Brasil oferecer transplantes de órgãos pelo SUS? Isso não se discute, porque se entende que o número de transplantes que o governo paga não deve ser medido por regras de custo-eficiência, apesar de os receptores terem, em geral, uma expectativa de vida diminuída e há um alto custo de manutenção de medicações imunossupressoras e tratamentos para complicações . Quando se trata de salvar vidas, há que ter flexibilidade nas regras. Equidade é a palavra-chave!

Se o governo não ocupa o espaço, alguém vai ocupar

Já vimos recentemente na história do Brasil outras situações em que o Estado abandonou a população, como em territórios do Rio de Janeiro, onde o poder público simplesmente não entra: o caos se instala. E quando isso acontece, até mocinhos viram bandidos. No abandono dos pacientes com doenças raras pelo Estado brasileiro há abusos evidentes de parte das indústria farmacêutica, de alguns advogados, associações de portadores de doenças raras e até da classe médica. As máfias da saúde sentem-se impunes e em campo fértil para atuar. Admitir isso é dar um passo para uma conciliação das partes, pois hoje todos estão sendo prejudicados. Mas a questão mais relevante independe de tudo isso e independe do preço do medicamento: quando o remédio é para uma doença rara, não há outro melhor e tão segura, ele melhora a saúde e estabiliza as manifestações dessa doença. Por isso, devemos tratar tanto Ana e Pedro quanto as outras 100 pessoas.

Como enfrentar este grave problema de forma justa e planejada?

Como podem ver, o problema é gigantesco, e a raiz dele é o descaso na implementação de uma política pública para atendimento aos pacientes com doenças raras: todo o resto é consequência. Uma análise mais profunda torna claro que tal problema não será resolvido simplesmente com uma possível jurisprudência baseada no STF, para que o juiz de primeira instância possa rechaçar o pedido do paciente para que o Estado custeie o medicamento. Para não ficar a ideia de que “Hay gobierno? Soy contra” seguem várias propostas para reduzir a judicialização de medicamentos órfãos no Brasil.

A curto prazo

O Ministério da Saúde deve implantar imediatamente as ações previstas na Portaria nº 199, de 30 de janeiro de 2014, que institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, fazendo com que o Brasil tenha, antes tarde do que nunca, uma política ampla, clara e transparente de atendimento aos pacientes com doenças raras. Tal portaria é discutida há doze anos e já está absolutamente pronta há três anos; é só tirá-la da gaveta e aplicá-la.

O Ministério da Saúde deve acatar a decisão do próprio Ministério da Saúde e desenvolver e implementar em caráter de urgência (em semanas, e não em anos…) o maior número possível de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas para doenças raras, contendo normas e informações detalhadas sobre como proceder quanto ao diagnóstico, aos critérios de inclusão e de exclusão dos tratamentos e acompanhamento dos pacientes em relação ao manejo de doenças raras no SUS. Chega de portarias, o país precisa de atitudes práticas!

Com o apoio do Conselho Federal de Medicina, da Associação Médica Brasileira e das Sociedades de Especialidades Médicas, em especial da Sociedade Brasileira de Genética médica, o governo deve criar e implantar núcleos médico-científicos que estejam constantemente revisando esses PCDTs.

O governo deve revisar profundamente o fluxograma de aprovação de medicamentos órfãos pela Anvisa, melhorando a eficiência e agilidade desse órgão regulador, o que evitaria muito a judicialização por pura lentidão e burocracia. Se realmente há falta de recursos humanos na Anvisa, a contratação de mais quadros seria, aqui sim, custo-efetiva!

O governo deve implantar uma Rede Nacional de Vigilância Epidemiológica específica para doenças raras, que possibilite definir prioridades de atendimento, baseadas nas possíveis diferenças epidemiológicas deste país continental. Não temos dados fidedignos sequer da prevalência dessas doenças. E  cobrar de forma enérgica os médicos para que alimentem corretamente esse cadastro.

No sentido de ajudar os juízes que precisarem decidir sobre um pedido de medicamento, o governo deve criar e implantar núcleos técnicos municipais, estaduais e federais para tratar de todas as questões referentes aos processos judiciais relativos a doenças raras. Já existe uma iniciativa do CNJ nesse sentido criando os Núcleos de Apoio Técnico do Poder Judiciário, mas essa iniciativa precisa urgentemente sair do papel, bem como governo e CNJ devem entender que esses núcleos técnicos  devem incluir também dois atores importantíssimos, que hoje em dia, por incrível que pareça, não fazem parte das discussões oficiais; a indústria farmacêutica e a sociedade civil, essa última representada obrigatoriamente também pelas associações de pacientes com doenças raras. Sem ouvir mais de um representante dessas duas partes, nunca teremos uma redução da judicialização de medicamentos órfãos. Mas cabe aqui lembrar que essa atitude não visa a prevenir a judicialização, mas sim tornar as decisões judiciais mais embasadas. A Corte do Rio Grande do Sul, por exemplo, assumiu papel de vanguarda ao compor, em 2012, o Comitê Executivo Estadual da Saúde, que luta pela redução do número de processos judiciais nessa área. Mesmo que quatro anos tenham se passado, o Rio Grande do Sul é ainda, disparado, o estado com maior gasto de judicialização de medicamentos proporcional ao número de habitantes. O caminho mais importante é prevenir a judicialização, e não só remediá-la! Essa medida é importante, mas, sem todas as outras aqui descritas, terá impacto pequeno no problema, que é muito mais amplo.

O governo deve melhorar a eficiência e agilidade da assistência farmacêutica no serviço público, para evitar judicialização por lentidão e burocracia. Medicamentos já registrados pela Anvisa e incluídos na lista do SUS muitas vezes não estão disponíveis nos hospitais públicos ou nas farmácias públicas de alto custo. Pasmem, a falta de acesso a esse tipo de medicamento, que o governo já não se opõe a fornecer,   representa hoje 52% do volume das ações judiciais de medicamentos órfãos! Melhorar a gestão pública já reduziria à metade o número de judicializações. De quem é a culpa, ao menos por metade dessa pizza da judicialização? Falha administrativa, negligência, incompetência da entidade pública? O governo deve entender e aceitar que o mundo das doenças raras é bastante diferente do mundo das doenças prevalentes, e, portanto, deve tratar de forma diferente aqueles que são diferentes, para que todos possam ter acesso aos tratamentos seguros e eficazes. Equidade! Precisamos de novos modelos de incorporação de medicamentos órfãos, uma vez que não podemos incorporar à lista do SUS apenas aqueles que são custo-efetivos.

A médio prazo

Criar alternativas para financiamento dos medicamentos órfãos, por exemplo, com incentivos para parcerias público-privadas.

Investir no desenvolvimento e na pesquisa de medicamentos para doenças raras. Basta de leis que dificultam as pesquisas sobre doenças raras no Brasil, como aquelas que obrigam as indústrias farmacêuticas a pagarem pelo resto da vida pelos medicamentos que usam os voluntários que participam de pesquisas. Quando falamos em doenças raras, esses poucos pacientes podem significar uma parcela importante dos pacientes que vão necessitar dos medicamentos depois da fase de pesquisa finalizada. Qual indústria vai se atrair por investir suas pesquisas clínicas no Brasil? Basta de ser conhecido como o país que pouco investe em pesquisa, mas é eficiente na quebra de patentes!

Isentar de impostos materiais médicos e medicamentos sem equivalência no Brasil, que obrigatoriamente precisam ser importados; o que certamente facilitaria para quem tem condições financeiras de adquiri-los.

Aumentar gradativamente o investimento em saúde nos orçamentos federais, estaduais e municipais.

A longo prazo

Como o dinheiro é limitado, o país precisa definir quais são as prioridades, onde gastar o dinheiro. Devemos gastar na organização de Copa do Mundo e de Olimpíadas? Em propaganda estatal? Na compra de talheres de prata para o Itamaraty? Ou na compra de medicamentos para tratar de todos os doentes, independentemente da raridade da doença? Reconhecendo essa realidade, o juiz federal Paulo Marcos Rodrigues, de Guarulhos, recentemente determinou que a União use verbas da publicidade oficial, e não do SUS, no montante aproximado de 1 milhão de reais ao ano, para fornecer medicamento importado a uma jovem com doença rara.

“Moroalisar”as torneiras da corrupção por onde escorre boa parte do dinheiro que poderia ser destinado aos medicamentos órfãos. Segundo dados oficiais do TCU, só de 2002 a 2011, foram desviados 2,3 bilhões em 3 205 fraudes ocorridas no Ministério da Saúde! Como dizer aos pais de uma criança com doença rara que dinheiro é finito e para o medicamento que melhoraria a saúde do filho deles não sobrou? Na Bélgica e na Holanda, dizer que o dinheiro é finito deve ser mais convincente…

Matéria original: https://veja.abril.com.br/coluna/letra-de-medico/o-estado-deve-ou-nao-arcar-com-o-tratamento-de-doencas-raras-afinal/